Nyheter for deg som jobber i helsevesenet. Annonser er kun beregnet for helsepersonell.

Annonser er kun beregnet for helsepersonell.

  • Abonnere
  • Annonsere
  • Kontakt oss
  • Nyhetsbrev
  • RSS
  • Facebook
  • Twitter
  • Ledig jobb
  • Logg inn

ALS er en sjelden nervesykdom som innebærer at nerveceller i hjernen og ryggmargen blir borte. Det finnes ingen behandling som stopper sykdommen.

Foto: Getty Images

Ny ALS-medisin til vurdering

I Norge pågår nå en metodevurdering av et helt nytt medikament mot amytrofisk lateralsklerose (ALS). Legemiddelet som går under merkenavnene Relyvrio og Albrioza ble nylig godkjent til bruk i USA, og er også fått midlertidig innført i Canada. 

Publisert: 2022-11-11 — 09.00 (Oppdatert: 2022-11-15 — 17.11)

ALS innebærer at nerveceller i hjernen og ryggmargen forsvinner. Rundt 400 personer i Norge lever med ALS. I gjennomsnitt lever ALS-pasienter kun få år etter at de har fått påvist diagnosen.

Det finnes per nå ingen behandling som kan kurere sykdommen eller stoppe sykdomsutviklingen.

For kort tid siden godkjente imidlertid den amerikanske legemiddelmyndigheten (FDA) bruk av et legemiddel bestående av virkestoffene natriumfenylbutyrat og ursodoksikoltaurin, som skal forhindre nervecelle-død.

Medikamentet har ulike navn, men går i USA under merkenavnet Relyvrio. Det tas via munnen (oralt) eller via ernæringssonde. Samme legemiddel ble innført på gitte betingelser i Canada i sommer, under navnet Albrioza.

Legemiddelet er også til vurdering hos den europeiske legemiddelmyndigheten (EMA), hvor det har fått tildelt status som «orphan drug».

 

– Kan bli en viktig behandling

– Dette er helt nytt, og FDA har forlangt å få mer data på bordet. Men om det er snakk om økt overlevelse på ti måneder for hele gruppen, vil dette kunne bli en viktig behandling for pasientene som har ALS som utvikler seg raskt, sier nevrolog Ole-Bjørn Tysnes til Dagens Medisin.

Tysnes er overlege ved Haukeland universitetssjukehus, professor ved Universitetet i Bergen og nytt fast medlem i Ekspertpanelet.

Han understreker at det er vanskelig å vite på diagnosetidspunktet om en pasient vil få rask eller saktere sykdomsutvikling.

– Vi vet ikke om det går raskt utfor før etter tre til seks måneder.

Det finnes fra før av to andre legemidler mot ALS:

  • Riluzol (Rilutek)
  • Edaravone (som selges med merkenavnet Radicava i USA).

Riluzol er i bruk i Norge. Legemiddelet har en moderat, bremsende effekt, men benyttes i hovedsak som lindrende behandling. Edaravone har blitt vurdert innført i offentlige sykehus i Norge, men fikk avslag i 2018. I 2019 trakk firmaet selv sin søknad om markedsføringstillatelse i Europa.

– Den er det ingen som vil ha fordi effekten er så beskjeden og behandlingen krever infusjon av medisiner. Dette oppleves krevende for svært syke pasienter, ifølge Tysnes.

LES OGSÅ
Ole-Bjørn Tysnes blir nytt medlem i Ekspertpanelet

 

Analyse viser lengre overlevelse

I pressemeldingen fra FDA vises det til at legemiddelet er testet ut i en randomisert, dobbeltblindet studie med 137 voksne ALS-pasienter. Pasientene fikk enten legemiddelet eller placebo. Etter 24 uker hadde pasientene som fikk Relyvrio, en saktere reduksjon i en klinisk vurdering av daglig funksjonsnivå, sammenlignet med placebogruppen.

Disse studieresultatene ble publisert i tidsskriftet New England Journal of Medicine i 2020.

I tillegg til dette, viser FDA også til at en langtidsanalyse som viste en nesten ti måneder lengre totaloverlevelse for gruppen som fikk legemiddelet.

FDA fikk, ifølge Reuters, først råd om ikke å innføre medisinen med henvisning til mangel på overbevisende data, før den nye analysen av overlevelsesdata gjorde at fagekspertene gikk inn for innføring.

Det pågår nå en fase 3-studie av legemiddelet med 600 pasienter, men funn fra denne studien er ikke ventet før i 2024.

 

Høy pris

I Norge fattes beslutninger om hvilke metoder som skal innføres i offentlige sykehus, i Systemet for nye metoder.

Det nye legemiddelet ble meldt inn til Nye metoder i juni. I oktober ble det besluttet at Statens legemiddelverk skal gjennomføre en hurtig metodevurdering med kostnad-nytte-vurdering.

Prislappen som firmaet Amylyx Pharmaceuticals har satt, er på 158.000 dollar i året per pasient. Denne prisen gjelder det amerikanske markedet.

Tysnes tror på generelt grunnlag at det vil være vanskelig for myndighetene å si nei om en god behandling mot ALS kommer på markedet. Når det gjelder medisinen som nå har fått amerikansk godkjenning, er han avventende med tanke på utgiftene:

– Det er klart at når prisen er så høy, så vet jeg ikke hva man vil tenke om innføring.

Overlege ved Akershus universitetssykehus (Ahus) og professor ved Universitetet i Oslo, Trygve Holmøy, har ikke store forventninger til det nye medikamentet. 

– De foreløpige resultatene tyder på at det er en effekt, men den er ikke så stor. Kanskje vil den være på størrelse med Rilutek, så rent medisinsk er det nok ikke et veldig viktig legemiddel, sier han til Dagens Medisin.

– Men mange pasienter har et sterkt ønske om å prøve noe nytt. På den måten er det viktig å få tilgang til legemidler som er på vei ut på markedet. I den sammenheng tenker jeg at det ville være rimelig at pasienter får forsøke dette legemiddelet.

Holmøy har selv fulgt med på utviklingen innen feltet og tipset pasientforeningen ALS Norge om saken i sommer.

Jeg synes det er veldig interessant at Canada har gitt en midlertidig godkjenning, som gjelder inntil det fremlegges med dokumentasjon fra en større studie med lengre oppfølgingstid. 

– Hva tenker du om prislappen?

– Det høres jo veldig mye ut. Jeg kan vanskelig tenke meg at Beslutningsforum vil gå med på en slik pris.

Holmøy understreker samtidig at medisinske fremskritt ofte skjer stegvis.

– Det er sjelden man går fra nesten ingen behandling til noe som stopper en sykdom, i ett steg. Jeg synes man – utover å vektlegge helsegevinst og budsjett – også burde legge vekt på at det er viktig å prioritere fremskritt på felt der man har kommet til kort. Men når det er sagt, så er dette en veldig høy pris.

Holmøy er også tilknyttet Ekspertpanelet, som ekstern bidragsyter, og oppgir at han også har blitt kontaktet i forbindelse med spørsmål om bruk av nettopp dette legemiddelet tidligere.

Overlegen er skeptisk til å anbefale pasienter å betale selv for denne behandlingen, med tanke på den begrensede effekten som er påvist.

– Jeg ville nok sagt at pasienten burde tenke seg grundig om.

 

– Oppfordret dem om å ikke prise seg ut

Daglig leder Mona Bahus i ALS Norge bekrefter at hun sendte inn saken til Nye metoder etter kontakt med fagmiljøet og at hun har hatt kontakt med både Trygve Holmøy og Ole-Bjørn Tysnes. 

– Det er på høy tid at det kommer en ny medisin mot ALS, sier Bahus.

– Det er ingen kur, dessverre, men hvis dette kan kjøpe ALS-syke litt mer levetid, så er det bra. Hvis den blir innført i Norge, så vil det vise at vi er på tilbudssiden når det gjelder behandling mot alvorlige diagnoser.

Hun oppgir at hun også har hatt et digitalt møte med produsenten Amylyx. 

– Jeg fikk litt informasjon om medisinen, og så oppfordret jeg dem sterkt om ikke å prise seg helt ut hvis det blir aktuelt å innføre medisinen i Norge. Det vil jo også være dumt for dem om de ikke får solgt medisiner i det hele tatt.

 

Venter på dokumentasjon

Dagens Medisin har vært i kontakt med Statens legemiddelverk angående metodevurderingen av legemiddelet. SLV opplyser om at etaten venter på dokumentasjon fra legemiddelfirma og henviser videre til Amylyx Pharmaceuticals. Legemiddelfirmaet hadde ikke besvart henvendelsen fra Dagens Medisin på publiseringstidspunktet. 

 

Ole Bjørn Tysnes og Trygve Holmøy oppgir ingen interessekonflikter.

 

Saken er endret: Prisen på ALS-medisinen som er omtalt i saken gjelder for det amerikanske markedet. Informasjonen om dette er lagt til 15.11.22.

 

Nyhetsbrev
Følg med på siste nytt fra Dagens Medisin ved å abonnere på vårt gratis nyhetsbrev og følge oss i sosiale medier.
Del:

Kommentarer

OBS! Du må logge inn for å kommentere

Bli medlem

Nyheter fra startsiden

Nyhetsbrev

Vil du abonnere på vårt nyhetsbrev?

Klikk her!